用基因编辑治疗镰刀细胞病的挑战

频繁的疼痛和住院

镰刀细胞病会导致红细胞变形并被困在血管中，从而导致剧烈的疼痛发作，经常使患者送往急诊室。不幸的是，有时这些患者会被当作寻求药物的人而被忽视。这种疾病的毁灭性特性导致频繁住院，影响了患者的生活质量。

有资格接受基因编辑治疗

要有资格接受基因编辑治疗，患者必须每年经历数次疼痛发作。然而，另一个可能使某人不合格的因素是他们的医生认为他们无法承受艰苦的治疗过程。这个过程包括八周的输血以从骨髓中去除未成熟的细胞，然后进行一个月的住院治疗。

艰苦的治疗过程

基因编辑的治疗过程包括强烈的化疗，以完全消除患者的骨髓，骨髓是他们免疫系统的来源。这为基因编辑细胞的引入做准备。然而，根据医生的评估，这使患者在一个月内没有免疫系统，对于那些身体虚弱或有其他健康并发症的人来说可能是具有挑战性的。