线粒体稳定剂在治疗干性AMD中显示出希望

Risuteganib试验的有希望结果

在一项2a期试验中，risuteganib注射给干性AMD患者。研究发现，48％的患者视力提高了八个字母，20％的患者视力提高了15个字母。分析还发现，基线OCT标准，包括增强的椭圆体完整性和更大的外层视网膜厚度，与risuteganib的良好反应相关。此外，保护光感受器的发现增加了40％的反应者率。

Elamipretide试验的积极发现

ReCLAIM-2试验评估了皮下注射elamipretide在干性AMD患者中的疗效。尽管主要终点分析未成功，但观察到与安慰剂组相比，获得两条和三条视力线的患者数量有显著差异。研究还显示了减少的椭圆区（EZ）衰减，总EZ衰减减少了43％，部分椭圆区衰减减少了47％。这些发现表明，线粒体稳定剂药物可能改善解剖完整性，并有可能恢复干性AMD患者的功能视力。

意义和未来考虑

risuteganib和elamipretide试验的积极结果表明线粒体稳定剂药物在治疗干性AMD中的潜力。早期治疗和建立阈值，如最小EZ-视网膜色素上皮厚度，对于识别这些药物的潜在反应者至关重要。EZ衰减的减少可能作为临床试验中可接受的解剖替代终点，促进新药物的干性AMD研发。